CAR-T cells : lancement d’un traitement révolutionnaire contre le cancer

C'est une avancée majeure dans le traitement contre le cancer. L’Assistance Publique des Hôpitaux de Paris (AP-HP) annonce dans un communiqué daté du 10 août 2018 que les hôpitaux Saint-Louis et Robert-Debré viennent de recevoir le label "centre expert" pour "la prise en charge et le traitement des patients par cellules 'CAR-T' ". Il s’agit d’une thérapie génique qui a fait ses preuves* contre les cancers du sang comme la leucémie ou le lymphome. Les patients bénéficiant de cette nouvelle approche thérapeutique sont pris en charge pour les lymphomes dans le service d’hémato-oncologie de l’hôpital Saint-Louis. Pour la leucémie, les adolescents et adultes sont pris en charge dans l’unité d’Hématologie pour Adolescents et Jeunes Adultes de l’hôpital Saint-Louis, et dans le service de Pédiatrie Hématologique à l’hôpital Robert-Debré pour les patients de moins de 18 ans.

Utiliser les propres défenses du patient

Concrètement, cette technique consiste à modifier les propres cellules d’une personne pour les utiliser contre les cellules cancéreuses. Pour cela, il faut prélever des cellules impliquées dans la défense immunitaire du patient : les lymphocytes T. Ces cellules sont alors manipulées génétiquement : les médecins y introduisent un gène qui commande la fabrication de récepteurs CAR (Chimeric Antigen Receptor) à la surface des lymphocytes. Ces récepteurs reconnaissent les protéines présentes à la surface des cellules cancéreuses (aussi appelées antigènes tumoraux), ce qui permet aux lymphocytes modifiés de s’y accrocher et de jouer leur rôle de défenseur immunitaire en détruisant les cellules ciblées.

Les lymphocytes ayant reçu ce gène artificiel sont désormais des cellules "CAR-T". Ils se multiplient en laboratoire et une fois leur nombre suffisant atteint (plusieurs dizaines de millions de cellules par millilitres de milieu de culture), ils sont réinjectés au patient. Ces CAR-T cells vont alors s’attaquer dans l’organisme aux cellules cancéreuses et les détruire.

Contrer les rechutes des leucémies et des lymphomes

Cette technologie "constitue une véritable innovation pour le traitement des cancers du sang, notamment les lymphomes B agressifs (lymphome diffus à grandes cellules B) et la leucémie aigue lymphoblastique. Dans ces deux pathologies, touchant les adultes mais aussi les enfants et les adolescents, certains patients rechutent sans aucune possibilité de traitement à ce jour." décrit l’AP-HP dans son communiqué. Pour le moment, 22 patients enfants et adultes ont été traités avec cette technique et "les résultats sont très encourageants" selon les hôpitaux.

C’est un programme d’Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) de cette technique de thérapie génique octroyé fin juillet 2018 par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé (ANSM) qui permet aux deux hôpitaux parisiens de proposer ce traitement. L’Agence européenne du médicament devrait quant à elle prochainement délivrer une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) pour ces technologies.

*Tisagenlecleucel in Children and Young Adults with B-Cell Lymphoblastic Leukemia - Maud et al., New England Journal of Medicine, février 2018. Etude menée sur l'efficacité de cette technique dans le traitement de la leucémie lymphoblastique, co-signée par les équipes des hôpitaux parisiens "centres experts".