Myopathie : l’espoir d’un traitement expérimental
© gettyLa dystrophie musculaire de Duchenne
Le principe est le suivant : dans la myopathie de Duchenne, le gène de la dystrophine est défaillant. Or cette protéine est indispensable au bon fonctionnement musculaire. C’est ainsi que les personnes atteintes de cette maladie présentent des déficits musculaires progressifs, irréversibles et graves. Il s’agit de la maladie neuromusculaire d'origine génétique la plus fréquente chez l'enfant empêchant la marche dès 10-13 ans, puis nécessitant à l’adolescence une assistance respiratoire, avant d’entraver le fonctionnement du muscle cardiaque.
Un médicament qui force les muscles à fabriquer de la dystrophine
Des chercheurs nantais du laboratoire Atlantic Gene Therapies (AGT) ont mis au point un traitement expérimental reposant sur le principe du saut de l’exon, consistant à ignorer la partie défectueuse du gène. Injecté à 18 chiens atteints de la myopathie de Duchenne, ce médicament force l’organisme à fabriquer une protéine dystrophine, certes légèrement différente puisqu’elle n’intègre pas une petite partie du gène. Malgré tout, 80% des fibres musculaires ont exprimé cette protéine pendant plus de 3 mois, ce qui a suffi à améliorer leur force musculaire.
Il est maintenant prévu d’expérimenter ce traitement chez l’homme dès l’année prochaine.
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