Après 30 heures de direct, le Téléthon enregistre plus de 82 millions d’euros de promesses de dons

La recherche médicale sur les maladies rares est en pleine « effervescence »

C’est un combat sans merci contre la maladie que mène le Téléthon depuis sa création en 1958. Du laboratoire le Généthon Biopro aux essais cliniques, l’Association française contre les myopathies ne cesse d’impulser au fil des années une révolution médicale pour les maladies rares. Pionnier dans la recherche et l’amélioration du quotidien des malades, l’AFM-Téléthon « place le soutien à la recherche et à la découverte de traitements innovants (innovation scientifique, médicale, sociale et technologique) au cœur de son action », peut-on lire sur le site dédié.

De ce fait, la recherche médicale est en pleine « effervescence » et nous assistons à « une explosion des essais », selon Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon. Ainsi, l’association soutient cette année 31 essais thérapeutiques en cours ou en développement sur une vingtaine de maladies rares. Or, cette recherche a un coût colossal…

Focus sur 5 avancées qui ont été réalisées grâce aux dons des Français.

La recherche médicale sur les maladies rares au banc d’essai

500 000 euros, c’est le coût moyen d’un lot de traitement de thérapie génétique. Plus de 3 millions d’euros ont été nécessaires pour traiter seulement 15 patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich dont les résultats seront livrés en 2015.

Or, la recherche avance, et des avancées comme…

• les bébés bulles : nouveau traitement par thérapie génique,

• la myopathie de Duchenne : mise sur le marché d’un premier médicament de « thérapie innovante », l’Ataluren,

• la progéria : en 2012, des chercheurs français ont découvert le mécanisme moléculaire qui permet au cerveau de ne pas vieillir aussi rapidement que le reste du corps de l’enfant malade,

• le syndrome de Wiskott-Aldrich : « Les résultats intermédiaires de l’essai de thérapie génique dans le syndrome de Wiskott-Aldrich sont très encourageants, a indiqué Anne Galy, responsable des programmes de thérapie génétique hématopoïétique à Généthon. Sur les 10 enfants traités à ce jour, 9 vont très bien. »,

• l’Amyotrophie spirale (AS) : des résultats positifs ont été obtenus avec une molécule neuro-protectrice, l’olesoxime. « Cette molécule est également en essai pour la sclérose en plaques (SEP) », indique Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM à l’AFP,

… voient progressivement le jour.

Pour développer de nouveaux essais, le don reste le moyen le plus sûr de mener à bien ce combat contre les maladies rares.