Thérapie cellulaire : le nouveau Graal de la médecine moderne ?

L'année dernière, la célèbre Food and Drug Administration aux USA (FDA) octroyait des millions de dollars pour la recherche sur les thérapies cellulaires aux dépends des thérapies géniques. En effet, ces dernières ont beaucoup souffert de l'obscurité qui a entouré les dernières expérimentations dans différents domaines. Il faut, pour que les gènes normaux parviennent au sein d'un organe déficient (car porteur du gène défectueux), les faire transporter dans les cellules de cet organe, le plus souvent par des virus inactivés (adénovirus). Or, ces « vecteurs » viraux peuvent entraîner des réactions inflammatoires, parfois mortelles (un enfant décédé après une telle thérapeutique pour insuffisance hépatique a fait l'objet d'un téléfilm aux USA).
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Des cellules immatures pour l'organe déficient

D'où l'intérêt de la thérapie cellulaire, qui utilise des cellules (au mieux venant du donneur lui-même) afin de pallier la fonction de l'organe défaillant. Comme il faut beaucoup de cellules saines pour sécréter la protéine manquante (du fait du défaut génétique), il n'est pas possible d'utiliser des cellules adultes (il faudrait prélever un gros fragment d'organe). D'où le choix de cellules qui peuvent se multiplier une fois administrées dans l'organe déficient, c'est à dire soit des cellules de l'organe au stade fœtal (ces cellules peuvent se multiplier de nombreuses fois avant de devenir adultes), soit des cellules souches (ou immatures) que l'on trouve dans certains organes adultes ou dans la moelle épinière et qui peuvent se multiplier puis se différencier en cellules adultes.

Un succès : la maladie de Parkinson

C'est en France que les équipes de Jean Pierre Sesaro et Marc Péchansky ont réalisé pour la première fois chez l'homme une telle thérapeutique en neurologie. L'injection de cellules cérébrales fœtales dans le cerveau de patients atteints de maladie de Parkinson résistante aux traitements médicaux habituels a permis la réapparition de la sécrétion de dopamine, une hormone normalement synthétisée par le cerveau mais en quantité insuffisante chez le Parkinsonien, et ainsi d'améliorer le tremblement, signe essentiel de cette affection. Plus récemment, un traitement identique a été proposé dans la maladie de Huntington, maladie héréditaire source de démence juvénile inéluctable. Ces administrations sont possibles car elles n'entraînent pas dans le cerveau de forte réaction de rejet (comme c'est le cas lors d'une greffe cardiaque par exemple).

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