Les perspectives thérapeutiques soulèvent de grands espoirs

Aujourd'hui, des transplantations pulmonaire et cardio-pulmonaire sont effectuées dans le cadre du traitement de la mucoviscidose lorsque les bronches et le ventricule droit du cœur sont abîmés, mais elles obligent à suivre un lourd traitement antirejet.

En 2011, 529 patients atteints de mucoviscidose vivaient avec une greffe (essentiellement pulmonaire), soit 8,8% des patients (Agence de la Biomédecine). Il faut cependant regretter le nombre insuffisant et donc le délai d'attente.

La thérapie génique

Grâce au clonage du gène CFTR, de nouvelles voies de recherche sont explorées. Elles concernent notamment la thérapie génique, qui vise à corriger la mutation génétique des cellules bronchiques malades par transfert d'une version fonctionnelle du gène déficient.

Dans la lutte contre l'infection, une des voies de recherche s'intéresse aux peptides antimicrobiens, petites molécules capables, comme les antibiotiques, de détruire les bactéries. Les études essaient de développer des peptides antimicrobiens actifs dans des concentrations élevées en sels, comme c'est le cas dans la mucoviscidose.

Des travaux portent également sur l'inflammation pulmonaire, présente de façon précoce et excessive dans l'évolution de la maladie. D'autres voies de recherche plus pharmacologiques concernent le transport du chlore. Dans tous ces domaines, de nombreuses études sont actuellement en cours, suscitant de réels espoirs thérapeutiques.