La phase II

L'efficacité du produit ainsi que les meilleures modalités d'administration, dont la posologie, sont déterminées sur des malades.

La phase III

Le rapport bénéfice/risque est calculé à partir de plusieurs milliers de patients (ou quelques centaines pour les pathologies très ciblées). Sont jugés l'effet thérapeutique et les effets indésirables par comparaison en simple ou double aveugle à un autre traitement ou un placebo.